Cécité traitée par thérapie génique ciblée

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La Science et technologie naissantes – 1er juin 2007 par Lincoln @ Mars

La semaine dernière, des chercheurs ont publié « le premier exemple de thérapie génique concernant les cône-» dans une pré-publication en ligne de la « médecine naturelle ». Lors de cette recherche, ils ont guéri des souris d’une forme de cécité. Les chercheurs de l’université de la Floride et du laboratoire de Jackson au Maine pouvaient viser et livrer les gènes correctifs spécifiquement aux cellules de cône chez de jeunes souris atteintes d’achromatopsia et reconstituer la vision dans les deux mois. (L’Achromatopsia est un état génétique causant la perte de vision de cône dans un cas sur 30.000 aux USA et mène à la perte de la vision centrale, ?? une sensibilité très forte à la lumière et à une absence de vision des couleurs.) L’équipe, menée par Dr. Bo Chang, a créé un virus inoffensif adeno-associé en tenant compte de la spécificité de cellules de cône et dotée des gènes correctifs. Les particules construites ont été alors injectées dans l’espace de subretinal des yeux de souris. À deux mois, les tests d’électrorétinogramme et les tests d’acuité visuelle ont confirmé que la vision avait été entièrement reconstituée chez les souris affectées. Cette thérapie ciblée ouvre la possibilité de traiter tous les désordres principaux de vision qui peuvent mener à la cécité comprenant des dystrophies de cône-tige, les rétinites pigmentaires au dernier stade, les dégénérations maculaires relatives à l’âge et retinopathy diabétique. Avec tous ces efforts dans des cellules souches et la thérapie gènique, la cécité sera une chose du passé. Helen Keller serait fiere ! Pour lire plus au sujet de cette recherche New York Times, la « thérapie de gène utilisée pou guérir la cécité des souris. »

Blindness Cured by Targeted Gene Therapy

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Emerging Science and Technology — June 1st, 2007 by Lincoln @ MaRS

Last week, researchers published “the first example of cone-targeted gene therapy” in the advance online publication of Nature Medicine, in which they cured mice of a form of blindness. Researchers from the University of Florida and the Jackson Laboratory in Maine were able to target and deliver corrective genes specifically to cone cells in young mice with achromatopsia and restore vision within two months.(Achromatopsia is a genetic condition causing cone vision loss in one in 30,000 in the US and leads to permanent central vision loss, extreme light sensitivity and colour blindness). The team, led by Dr. Bo Chang, created a harmless adeno-associated virus construct with cone cell specificity and outfitted it with corrective genes. The construct particles were then injected into the subretinal space of mouse eyes. At two months, electroretinogram tests and visual acuity tests confirmed that vision was fully restored both functionally and behaviorally in the affected mice. This targeted therapy opens up the possibility of treating all major vision disorders that can lead to blindness including cone-rod dystrophies, late-stage retinitis pigmentosa, age-related macular degeneration and diabetic retinopathy. With all the efforts in stem cells and gene therapy, blindness will be a thing of the past. Helen Keller would be proud! To read more about this research in the New York Times, “Gene Therapy Used to Cure Mice Blindness.”