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 News janvier 2016:

Chers adhérents, Chers Donateurs

Nous tenons à vous informer de l’avancée du programme de recherche sur la Choroïdérémie.

En 2014, nous avons lancé une campagne de collecte de fonds avec votre soutien afin de pouvoir démarrer une étude de toxicologie en vue d’essais cliniques de thérapie génique à Montpellier.

Cette collecte a permis de récolter 75 000€ et nous avons depuis, continué à lever des fonds : en 2014, nous additionnons 56 000€ de dons  supplémentaires et en 2015, 45 000€ à ce jour.

Le budget nécessaire pour mener à bien cette étape de toxicologie préalable aux essais cliniques est de 800 000€.

N’ayant pas encore pu atteindre cet objectif budgétaire malgré votre grande générosité, nous explorons avec l’équipe du Professeur Hamel en charge de ce programme à l’INSERM, les possibilités de collaboration à l’étranger. Pour cela, des contacts très récents ont été pris au niveau international auprès de sociétés privées spécialisées dans le financement de projets de recherche afin d’une part, de permettre à l’INSERM de poursuivre ses travaux, et d’autre part, d’envisager un démarrage des essais cliniques en France plus rapidement.

En parallèle, la recherche continue sur la choroïdérémie.

En effet, plusieurs programmes sont en cours à l’INSERM de Montpellier, grâce au soutien de France Choroïdérémie :

  • L’étude de  la fonctionnalité de l’épithélium pigmentaire rétinien des patients afin de comprendre comment les mutations dans le gène CHM donnent lieu au phénotype clinique. En clair, quel est le schéma des événements au niveau cellulaire qui conduit des cellules saines à des cellules malades ?
  • Tests de nouvelles molécules qui fonctionnent sur un type de mutation, dite  mutation stop,  présente chez  30% des patients et qui pourraient être utilisées comme traitement alternatif ou complémentaire à la thérapie génique.
  • Essais de correction de la  mutation dans les cellules souches de patients afin de générer un  épithélium pigmentaire sain qui pourrait, par la suite, être utilisé pour remplacer l’épithélium dégénératif dans l’œil.

C’est donc un message d’espoir que nous souhaitons vous adresser pour cette fin d’année 2015.

Nous espérons :

  • Donner la possibilité au Professeur Christian Hamel et au Docteur Viki Kalatzis, équipe de l’INSERM de Montpellier, de continuer les études de toxicologie sur le vecteur AAV5, vecteur qui s’avère très efficace et prometteur,
  • Annoncer très prochainement le lancement des essais cliniques de thérapie génique chez des patients français dès 2016, en collaboration internationale,
  • Poursuivre les travaux de recherche sur la maladie.

Vous serez bien évidemment les premiers informés de l’avancée de tous ces travaux.

Tous ces espoirs ne pourront se concrétiser, vous le savez, qu’avec votre soutien financier.

Vous pouvez effectuer votre don directement sur notre site : http://www.france-choroideremie.org/adherer-donner-nous-aider/
Merci pour votre aide. Ensemble nous vaincrons la Choroïdérémie ….

Toute l’équipe de France Choroïdérémie vous souhaite de bonnes fêtes de fin d’année
Marie-Catherine Grès-Faure


A venir :

 

Mercredi 17 février : Remake du film « Papillon », Jacques Tuset et Ned Denison nageront sous les couleurs de France Choroïdérémie et tenteront de s’échapper des îles du Salut (l’une des bagnes les plus dur au monde) jusqu’à Kourou en Guyane. 15km dans une eau à 30°C au milieu de très forts courants et d’une vie marine hostile. evasion-17-fevrier

28 fevrier : Journée internationale des maladies rares

rare-desease day

http://www.rarediseaseday.org/country/fr/france